Autorisation à durée limitée selon l'art. 9a LPTh
Réponse courte
L'autorisation à durée limitée permet la mise sur le marché d'un médicament dont le dossier n'est pas encore complet, lorsqu'une maladie mettant en danger la vie sans alternative thérapeutique existe et qu'un bénéfice est prévisible. Elle est délivrée à titre limité avec des charges et doit être convertie en autorisation ordinaire par le dépôt ultérieur des données manquantes.
Quelles conditions doivent être remplies ?
L'art. 9a LPTh exige trois éléments simultanément : une maladie grave, invalidante ou mettant en danger la vie, l'absence de médicament équivalent autorisé et un bénéfice thérapeutique attendu élevé. La requérante doit en outre présenter un plan réaliste montrant comment les données manquantes seront recueillies dans le délai imparti.
- Maladie grave, invalidante ou mettant en danger la vie comme indication visée.
- Aucune alternative thérapeutique équivalente autorisée en Suisse.
- Bénéfice thérapeutique attendu élevé sur la base des données disponibles.
- Plan de données contraignant : études en cours ou planifiées avec jalons.
- Plan de gestion des risques avec surveillance renforcée et obligations d'annonce.
Quelles charges sont typiques ?
Les charges typiques sont la présentation des rapports d'étude finaux à des dates fixes, des rapports périodiques de sécurité raccourcis, une voie de distribution contrôlée, un registre de patients et du matériel de formation pour les professionnels prescripteurs. Les charges font partie de la décision et leur non-respect peut entraîner la révocation.
| Caractéristique | Règle |
|---|---|
| Base légale | art. 9a LPTh, art. 18 à 20 OMéd |
| Délai administratif (valeur indicative) | environ 140 jours |
| Durée de validité | limitée, en règle générale deux ans, prolongeable |
| Charges | dépôt ultérieur de données, pharmacovigilance renforcée, parfois registre |
| Objectif | conversion en autorisation ordinaire |
| En cas de non-respect | non-prolongation ou révocation |
Comment prolonger ou convertir ?
Avant l'échéance de la limitation, vous déposez une demande documentant l'état de la réalisation des charges. Si les données sont complètes, l'autorisation est convertie en autorisation ordinaire avec une durée de validité de cinq ans. Si elles sont partiellement réalisées, la limitation peut être prolongée, en général avec des charges adaptées.
- Documenter en continu l'état des charges, pas seulement à la fin de la limitation.
- Déposer une demande de prolongation ou de conversion au plus tard six mois avant l'échéance.
- Joindre les rapports d'étude finaux, l'évaluation bénéfice-risque actualisée et les données de pharmacovigilance.
- Adapter l'information sur le médicament à l'état actuel des données.
- Recevoir la décision : conversion, prolongation ou refus.
Comment cela se distingue-t-il de l'usage compassionnel ?
L'autorisation à durée limitée est une véritable autorisation : le produit peut être promu, distribué et pris en charge via la liste des spécialités. L'usage compassionnel selon l'art. 9b LPTh est en revanche une autorisation à durée limitée pour l'utilisation d'un médicament non autorisé chez des groupes de patients individuels, sans accès au marché.
Questions fréquentes
Combien de temps une autorisation à durée limitée est-elle valable ?
En règle générale deux ans. Elle peut être prolongée tant que les charges sont poursuivies de manière plausible. Une prolongation durable sans progrès des données n'est pas prévue.
Un médicament autorisé à durée limitée peut-il figurer sur la liste des spécialités ?
Oui. L'OFSP peut admettre un médicament autorisé à durée limitée dans la liste des spécialités, souvent avec une limitation et un modèle de prix. L'admission est une procédure distincte et ne fait pas partie de l'autorisation.
L'autorisation à durée limitée est-elle la même chose que la Conditional Marketing Authorisation de l'UE ?
Elle est comparable sur le plan fonctionnel, mais juridiquement autonome. Une CMA de l'UE n'est pas reconnue automatiquement ; Swissmedic peut toutefois prendre en compte les résultats d'examen selon l'art. 13 LPTh.
Que se passe-t-il si les charges ne sont pas remplies ?
Swissmedic peut ne pas prolonger l'autorisation ou la révoquer. En pratique, une sommation avec délai intervient d'abord, puis une restriction de l'indication, et seulement ensuite la révocation.
Sources
- Fedlex RS 812.21 LPTh, art. 9a et 9b
- Fedlex RS 812.212.21 OMéd, art. 18 à 20
- Swissmedic : autorisation à durée limitée
Dernière mise à jour: