Omologazione a tempo determinato secondo l'art. 9a LATer

Quali requisiti devono essere adempiuti?

L'art. 9a LATer esige tre elementi contemporaneamente: una malattia grave, invalidante o potenzialmente letale, l'assenza di un medicamento equivalente omologato e un elevato beneficio terapeutico atteso. Inoltre la richiedente deve presentare un piano realistico su come rilevare i dati mancanti entro la durata determinata.

• Malattia grave, invalidante o potenzialmente letale come indicazione mirata.
• Nessuna alternativa terapeutica equivalente omologata in Svizzera.
• Elevato beneficio terapeutico atteso sulla base dei dati disponibili.
• Piano dei dati vincolante: studi in corso o pianificati con tappe intermedie.
• Piano di gestione dei rischi con sorveglianza rafforzata e obblighi di notifica.

Quali oneri sono tipici?

Oneri tipici sono la presentazione dei rapporti finali di studio a date fisse, rapporti periodici di sicurezza abbreviati, un canale di distribuzione controllato, un registro dei pazienti e materiale formativo per gli operatori prescriventi. Gli oneri fanno parte della decisione e il loro mancato adempimento può condurre alla revoca.

Come avviene la proroga o la conversione?

Prima della scadenza inoltrate una domanda che documenta lo stato dell'adempimento degli oneri. Se i dati sono completi, l'omologazione è convertita in un'omologazione ordinaria con durata di validità quinquennale. Se sono adempiuti solo in parte, la durata determinata può essere prorogata, di norma con oneri adeguati.

1. Documentare costantemente lo stato degli oneri, non solo al termine della durata determinata.
2. Inoltrare al più tardi sei mesi prima della scadenza una domanda di proroga o di conversione.
3. Allegare rapporti finali di studio, valutazione aggiornata del rapporto rischio-beneficio e dati di farmacovigilanza.
4. Adeguare l'informazione sul medicamento alla nuova situazione dei dati.
5. Ricevere la decisione: conversione, proroga o reiezione.

Come si distingue dal compassionate use?

L'omologazione a tempo determinato è una vera omologazione: il prodotto può essere pubblicizzato, distribuito e rimborsato tramite l'elenco delle specialità (ES). Il compassionate use secondo l'art. 9b LATer è invece un'autorizzazione temporanea per l'impiego di un medicamento non omologato in singoli gruppi di pazienti, senza accesso al mercato.